4月25日(合众国际社)——美国食品和药物管理局(fda)的监管机构周二签署了加速批准百健(Biogen)的豆腐素注射剂，用于治疗罕见的进行性神经退行性疾病肌萎缩性侧索硬化症(ALS)患者。
该药将以Qalsody的品牌出售，每隔14天给患者进行3次100毫克的脊髓注射，之后每隔28天进行一次维持剂量。
根据FDA的数据，这种治疗方法适用于患有超氧化物歧化酶1基因突变的成人ALS患者，这种致命疾病在美国1.6万至3.2万名ALS患者中约占2%。
它是在FDA的加速审批程序下获得批准的，该程序旨在迅速提供治疗未满足医疗需求的严重疾病的药物。
根据监管机构的说法，托佛森在一项为期28周的试验中显示，它可以降低NfL的水平，NfL是神经元受损时释放的一种蛋白质，表明神经变性。
FDA在周二的声明中说:“这些发现很有可能预测患者的临床益处。”“基于性别、自症状出现以来的疾病持续时间、发病部位和使用其他ALS治疗药物的所有亚组中，观察到的NfL减少是一致的。”
据百健公司称，托佛素是首个被批准的针对ALS遗传病因的治疗药物。
百健公司总裁兼首席执行官克里斯托弗·维恩切尔(Christopher Vienhacher)周二在一份声明中表示:“十多年来，百健一直坚定不移地致力于寻求治疗ALS的方法，我要感谢科学家们以及整个ALS社区，他们都不知疲倦地为SOD1-ALS患者带来了这种首创的治疗方法。”
“今天也标志着ALS研究的关键时刻，因为我们第一次达成共识，神经丝可以作为替代标志物，合理地预测SOD1-ALS的临床益处。我们相信这一重要的科学进步将进一步加速ALS创新药物的开发。”
ALS，也被称为Lou Gehrig's病，影响控制随意肌肉运动的运动神经元，如咀嚼和行走，是一种进行性疾病，无法治愈，也没有有效的治疗方法来逆转退化，根据国家神经疾病和中风研究所。
