美国药品监管机构已批准一种针对成人遗传性血友病B型患者的一次性基因疗法，使患者无需重复治疗，正能量网站入口直接进入不用下载但每剂药物的成本为350万美元，使之成为世界上最昂贵的药物。
周二，美国食品和药物管理局(FDA)批准了CSL Behring公司的血友病B基因疗法Hemgenix。一项研究发现，蜜芽188.coo免费永不失连网址它将一年的出血次数减少了一半以上，94%的患者无需定期输液来控制病情。
FDA生物制剂评估和研究中心主任Peter Marks说:“血友病的基因疗法已经出现了20多年。”马克斯说，批准“代表着为患有与这种血友病相关的高疾病负担的患者开发创新疗法的重要进展”。
B型血友病占血友病患者的15%，主要发生在男性中，约四万分之一的人群中流行。携带这种疾病的妇女通常没有症状。
新的基因疗法是出了名的昂贵，Hemgenix的成本引发了它能否被广泛采用的问题。
生物技术投资者、朗卡投资公司首席执行官布拉德·朗卡对彭博社表示:“虽然价格比预期略高，但我确实认为它有可能成功，因为1)现有药物也非常昂贵，2)血友病患者一直生活在对出血的恐惧中。”
此前，该领域的新疗法都有很高的价格标签，反映出开发成本高。2019年获得批准时，诺华用于脊髓性肌萎缩症婴儿的Zolgensma上市价格为210万美元;蓝台湾MD豆传媒APP网址鸟生物公司治疗β型地中海贫血的药物Zynteglo在今年早些时候推出时，定价为280万美元。
BY1259 最新地址在某些情况下，昂贵的基因疗法失败了。百健(Biogen)的阿兹海默症药物Aduhelm是近20年来首个在美国获得批准的阿兹海默症新疗法，但在市场上遭遇失败，此前该疗法的定价为每年6万美元，保险公司对其有效性提出了质疑。
今年5月，百健的首席执行官米歇尔·沃纳索斯(Michel Vounatsos)因此次事件辞职。
FDA表示，Hemgenix“代表着为受该疾病影响的人开发创新疗法的重要进展”，它将一种基因传递到肝脏，可以产生缺失的凝血因子。
传统的治疗方法直接注入人体所需的蛋白质或凝血因子，以形成血块并止血。据估计，在美国和欧洲约有1600万人患有B型血友病，而更常见的A型血友病的患病人数是前者的5倍。
